Żona pięknie dziękuje, jej stan neurologiczny jest stabilny, a rezonans nic nowego nie pokazuje
Z linkami do dobrych źródeł medycznych wcale nie jest tak łatwo. Ponadto - wszystko po angielsku, polskich źródeł nie ma. Najciekawsze (i w miarę świeże), jakie znam, to:
- Opracowanie szwedzkie dotyczące przeszczepów w kilku ośrodkach
http://www.diva-portal.org/smash/get/diva2:714003/FULLTEXT01.pdf- Badanie dra Burta z 2015 r. (Stany Zjednoczone):
http://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2091305- Badanie dra Freedmana (Kanada) opublikowane niedawno w Lancecie (to pismo raczej byle czego nie publikuje). Dostępne tylko streszczenie, pełny artykuł jest płatny
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(16)30169-6/fulltextWszystkie powyższe koncentrują się przede wszystkim na statystycznych pomiarach skuteczności terapii, w mniejszym stopniu na efektach ubocznych, a biochemii w nich niewiele ;-). Ale biochemia ludzkiego układu odpornościowego to w ogóle terra incognita — naukowcy opracowujący leki przeciwko SM macają na ślepo i patrzą dopiero potem, co wyjdzie w badaniach klinicznych.
Inna sprawa, że w chemioterapii z przeszczepem szpiku specjalnego wyrafinowania naukowego nie ma. Założenie jest takie, że u chorych z SM limfocyty z jakiejś przyczyny nauczyły się atakować mielinę na aksonach, co doprowadza do jej uszkodzenia, a później śmierci aksonów i całych neuronów. Co więc robimy? Niszczymy wszystkie limfocyty we krwi obwodowej, zakładając, że nowa populacja limfocytów nie będzie miała okazji nauczyć się złych nawyków (limfocyty uczą się od siebie, co mają atakować).
Do wyniszczenia limfocytów B służą cytostatyki blokujące dzielenie się komórek macierzystych szpiku. (W Katowicach jest używany w tym celu cyklofosfamid). Limfocyty B żyją kilka dni, więc kilka dni chemioterapii wystarcza, żeby te istniejące wyzdychały ze starości.
Limfocyty T żyją dłużej, ale dość łatwo likwiduje się je bezpośrednio — podając niszczącą je surowicę — (anty)tymoglobulinę.
Koncepcja terapii jest więc prosta i, jak potwierdzają dostępne statystyki, jest ona skuteczniejsza od innych rodzajów farmakoterapii obecnie stosowanych w SM.
Powyższe dotyczy zarówno mieloablacyjnych, jak i niemieloablacyjnych protokołów chemioterapii. Różnią się one natomiast stopniem uszkodzenia szpiku przez leki i prawdopodobieństwem późniejszych możliwych powikłań u pacjenta.
Protokoły mieloablacyjne teoretycznie mogą być skuteczniejsze, ale chyba nikt jeszcze dobrze nie pokazał różnicy w skuteczności. Natomiast ryzyko dla pacjenta jest przy ich zastosowaniu wyraźnie wyższe.
Może jeszcze parę słów na temat wspomnianego wyżej badania dr. Freedmana. Jest to nowe, tegoroczne opracowanie, które ponownie potwierdza wysoką skuteczność przeszczepu szpiku w SM:
Grupa 24 pacjentów (z agresywnym przebiegiem choroby i wieloma rzutami) została podana chemioterapii cyklofosfamidem i busulfamem (to protokół silniejszy od katowickiego i chyba kwalifikujący się już jako mieloablacja). Jeden pacjent zmarł w wyniku powikłań po chemii. Reszta nie miała w badanym okresie od przeszczepu (mediana okresu: 6,7 roku) żadnych rzutów ani żadnych nowych lub wzmacniających się po podaniu kontrastu zmian w obrazie rezonansu magnetycznego. Brak aktywności choroby po przeszczepie odnotowano u 69% pacjentów w okresie po 3 latach od przeszczepu. 35% pacjentów trwale poprawiło się EDSS.
W interpretacji wyników badania piszą z lekkim zadęciem, ale chyba uzasadnionym:
„We describe the first treatment to fully halt all detectable CNS inflammatory activity in patients with multiple sclerosis for a prolonged period in the absence of any ongoing disease-modifying drugs. Furthermore, many of the patients had substantial recovery of neurological function despite their disease's aggressive nature.”
Czyli:
„Opisujemy pierwszy rodzaj terapii w pełni zatrzymujący wszystkie wykrywalne procesy zapalne w ośrodkowym układzie nerwowym pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w dłuższym okresie i bez bieżącego podawania jakichkolwiek leków modyfikujących przebieg choroby. Ponadto stan neurologiczny wielu pacjentów istotnie poprawił się mimo agresywnej postaci choroby.
W każdym razie są to bardzo ładne wyniki i dobrze wróżące dalszemu upowszechnianiu się HSCT